Pharmaceutical Technology Brasil Ed. 1-24

Pharmaceutical Technology 20 Edição Brasileira - Vol. 28 / Nº1 na carga útil específica de um determi- nado candidato terapêutico. Portanto, não existe uma solução “pronta para uso” que permita que a fabricação seja comoditizada, e a fabricação realizada por fornecedores externos ainda exi- girá uma contribuição significativa e colaboração com o desenvolvedor do medicamento. O crescente pipeline de tecnologias de liberação não viral criou outro desafio para todos no campo, que é a escassez de pessoal com experiência relevante em formulação de sistemas de liberação não viral, desenvolvi- mento de processos de fabricação e aumento de escala. Para atenuar esses desafios, as empresas precisam atrair e reter proativamente pessoal altamente qualificado. Também se tornou neces- sário que o setor estabeleça programas de treinamento em fabricação de GMP para aumentar e manter um grupo de talentos relevantes. Também surgem desafios na produ- ção e purificação em larga escala do mRNA usado em alguns medicamentos genéticos. Por exemplo, no caso da Entos, a empresa geralmente obtém mRNA de parceiros ou fornecedores estratégicos e considera a manutenção da estabilidade do mRNA durante a incorporação em um sistema de en- trega de PLV um aspecto fundamental da estratégia de desenvolvimento de processos para esses tipos de molé- culas. A empresa também leva essa consideração para as etapas subse- quentes de fabricação e purificação. Esses são aspectos importantes que os desenvolvedores de mRNA também precisam considerar. Outro desafio é que há uma es- cassez de pessoal com experiência relevante para superar esses desafios. Expandir o pool de talentos de gerentes de projeto e especialistas em desenvolvimento de processos e especialistas em desenvolvimento de processos altamente qualificados no uso do mRNA como molécula terapêu- tica é essencial para evitar atrasos na execução ou conclusão das atividades de produção de mRNA de mRNA. Funções críticas a desempenhar Embora todas as empresas que buscam o desenvolvimento de medi- camentos genéticos devem determinar sua própria estratégia de fabricação com base em seus recursos finan- ceiros e de pessoal, necessidades de capacidade de produção e cronogra- mas de desenvolvimento de projetos, outros outros grupos de interesse têm papéis fundamentais a desempenhar para garantir a plena realização do potencial dessas novas terapias. As organizações acadêmicas preci- sam expandir suas ofertas em química e biologia dos sistemas de distribuição não viral em todos os níveis educacio- nais. Uma variedade de programas de dois anos ajudara a expandir o pool de talentos em biotecnologia, e outros programas adicionais focados em me- dicina genética fabricação ajudaria a atender à demanda atual e futura e, ao mesmo tempo, ofereceria excelentes oportunidades de carreira para outros estudantes. Os órgãos governamentais que financiam avanços científicos, in- cluindo o NIH, a Fundação Nacional de Ciências e a Autoridade de Pesquisa e Desenvolvimento e Desenvolvimento Biomédico também devem considerar o fornecimento de treinamento adi- cional adicionais. Parcerias público- -privadas projetadas para aumentar a capacidade de fabricação capacidade de fabricação de sistemas de distri- buição não viral poderiam atender às necessidades não atendidas do setor e, ao mesmo tempo, criar empregos que proporcionem benefício econômico local. Embora existam riscos nesses tipos de investimentos - para empresas biofarmacêuticas empresas biofarma- cêuticas, agências governamentais e investidores privados, o maior risco é não investir. Os medicamentos gené- ticos têm o potencial para atender a necessidades médicas não atendidas que acarretam enormes custos huma- nos, sociais custos humanos, sociais e financeiros. Garantir a disponibilidade dos recursos necessários para inovar os sistemas de distribuição que pos- sibilitam os medicamentos genéticos é essencial para cumprir para cumprir sua promessa de proteger e melhorar a saúde humana PT Referências 1 The Nobel Prize. The Nobel Assembly at the Karolinska Institutet has Today Decided to Award the 2023 Nobel Prize in Physiology or Medicine Jointly to Katalin Ka- rikó and Drew Weissman. Press Release, Oct. 2, 2023. 2 FDA. FDA Approval Brings First Gene Therapy to the United States. Press Release, Aug. 30, 2017.